V roce 2015 vrátila buněčná terapie zrak 47 000 pacientů. Proč je tedy protizákonná?

C. Randal Mills Ph.D., Sen. Bill Frist M.D.
Zveřejněno 20. května 2016
FoxNews.com

Pokud jde o lékařské zázraky, navrácení zraku slepým je na dosah ruky. Je to nádherný a neocenitelný dar, když maminka poprvé spatří své děťátko, nebo když dítě dokáže počítat hvězdy. V minulém roce se tohoto daru dostalo 47 000 Američanů. Zrak jim byl vrácen pomocí transplantace buněk rohovky získaných zásluhou posledního nesobeckého činu dárce.

Jedná se o bezpečný a účinný zákrok. Protože má léčivé účinky, je poměrně výhodný i z hlediska nákladů. Jde o tu nejkrásnější podobu medicíny, ale podle předpisů FDA (pozn. překl.: Food and Drug Administration, čes. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv Spojených států) současně i porušení amerických federálních zákonů.

Ano, je tomu skutečně tak. Předpisy říkají, že – bez ohledu na schopnosti operatéra – FDA musí nejprve schválit buňky z darovaných rohovek, jako kdyby šlo o léky, což je proces, který zabere desetiletí a může stát miliardy dolarů. To vše kvůli postupu, který úspěšně navrací zrak již déle než 50 let. A to je jen jeden příklad.

Dobrou zprávou je, že FDA na svých předpisech nelpí vždy a ve zmíněném případě tomu tak zatím nebylo. Špatnou zprávou ale je, že nedůsledné uplatňování pravidel vede k nejistotě a brání inovacím nejen ve zmíněném případě, ale také v případě dalších onemocnění, jako jsou artritida, bolest zad a diabetická noha, u nichž dostupná léčba ještě plně neodpovídá potřebám pacientů.
 

Jak se země známá tím, že razí cestu přelomovým lékařským objevům, ocitla v takové situaci?
 

Odpovídající regulace léčby nemocí živými buňkami je z povahy věci složitou záležitostí. Porozumění některým terapiím, jako je například transplantace buněk rohovky, je dostatečné. Jiné terapie jsou daleko sofistikovanější a mohou zahrnovat nucenou přeměnu buněk z jednoho typu na druhý, vystřižení defektních genů a kultivaci buněk za účelem zvýšení jejich počtu až na miliardy. Ačkoli to může znít jako science fiction, jde o právě ten druh vědy, která je velmi skutečná a která v lékařské praxi způsobí revoluci. Vzhledem k široké škále případů, kterých se to týká, představuje regulace náročný úkol.
 

To, čemu dnes čelíme, se naneštěstí rovná regulačnímu vypínači buněčné terapie. Vypínači, který je buď v poloze VYPNUTO, nebo ZAPNUTO. U některých druhů buněčné terapie regulace před uvedením na trh v podstatě vůbec neexistuje. Ale od určitého stupně složitosti, o němž FDA často rozhodla arbitrárně, se vypínač přepne do polohy ZAPNUTO a z buňky se z pohledu agentury stane lék. To má velice závažné důsledky.
 

Pokud vypínač zůstane v poloze VYPNUTO, lze produkt uvést na trh v řádu dní bez schvalování ze strany FDA a s nepatrnými náklady. Pokud je ale přepnut do polohy ZAPNUTO, zabere totéž 10-20 let a může to stát přes miliardu dolarů. V případě buněčné terapie neexistuje třetí možnost.
 

Takto binárně nelze spojitou škálu buněčných terapií spravedlivě a účinně regulovat. Systém je porušený a ohrožuje snahu zajistit trpícím pacientům bezpečnou a účinnou léčbu.
 

Proč? Protože rozumní lidé neinvestují významné prostředky za rizika, že jim FDA neumožní obejít její pravidla. Hodnotí dobu a náklady vývoje za předpokladu, že regulační vypínač bude v poloze ZAPNUTO. Předpokládají také, že tento arbitrární přístup k regulaci bude působit (a často působí) v jejich neprospěch tím, že umožní konkurenci vstoupit na trh s vypínačem v poloze VYPNUTO, čímž je zatlačí do nevýhodného postavení. Výsledky hovoří samy za sebe. Za 15 let fungování tohoto modelu se schválení dočkalo jen velmi málo nových terapií. Z obchodního hlediska byly všechny katastrofou.
 

Je tomu tak proto, že regulační model ZAPNUTO-VYPNUTO není s to odpovídajícím způsobem postihnout rozdíly v složitosti buněčné terapie. Abychom to lépe pochopili, představme si, že by tato metodologie byla uplatněna na regulaci automobilového průmyslu. Vláda může povolit, aby se auta technologicky jednodušší, řekněme Ford model T, prodávala, aniž by před uvedením na trh byla podrobena regulaci. Pokud by ale výrobce chtěl vozidlo vylepšit přidáním klimatizace, rádia či jiného takového vybavení, bylo by před uvedením na trh předmětem regulace v masivním měřítku. A netýkalo by se to pouze toho, co je na autě nové, ale vedlo by to k jeho celkovému hodnocení, předním nárazníkem počínaje a zadním konče. Původně takřka nulové náklady na jeho vývoj by se zvýšily na úroveň nákladů potřebných na vývoj Lamborghini. Výsledkem by byly ulice plné rozpálených motokár bez rádia, vyjma několika špičkových sportovních vozů, jejichž výrobci již zanikli, protože nikdy nebyli schopni získat zpět nepřiměřené náklady na uspokojení regulačního systému. To je, čeho jsme dnes svědky u buněčné terapie: pokrok je při nejlepším velmi pomalý.

Jak se můžeme pohnout vpřed?
 

Na řešení problému paradoxně přišla sama FDA v pozdních 90. letech. Aby se vypořádala se širokým spektrem odlišností, vlastním buněčné terapii, navrhla progresivní postup založený na posouzení míry rizika. Čím větší riziko, tím větší míra regulace. Tento přístup chrání před regulací nedostatečnou, která by pacienty mohla vystavit nebezpečí, a předchází regulaci nadměrné, která může podvazovat vývoj nových či vylepšených produktů.
 

Slovy samotné FDA, regulace, kterou navrhla, by se řídila několika základními principy:
· „V rámci tohoto odstupňovaného, na riziku založeného přístupu, navrhujeme uplatňovat pouze takový druh vládní regulace, který je nezbytný k ochraně veřejného zdraví.“
· „Regulace odlišných druhů buněk… bude úměrná rizikům pro veřejné zdraví…“
· „Tato plánovaná zlepšení zvýší bezpečnost lidských buněk… a současně podnítí vývoj nových produktů.“
 

Byl to pozoruhodně zdravě rozumný přístup. Mezi potřebu bezpečnosti na jedné a inovace na druhé straně by býval vnesl rovnováhu, a to ve výjimečně širokém rozsahu technologické složitosti a rizika.
Býval vnesl.
 

Přislíbený regulační rámec bohužel nikdy nebyl vypracován. Je čas jej resuscitovat. Břemeno, kterým je zatížen vývoj buněčných terapií, musí přesně odpovídat rizikům. Musí zohledňovat velmi reálné důsledky toho, že se pro pacienty, kteří nadále trpí, nic nedělá. A musí být uplatňováno důsledně a spravedlivě. Řečeno krátce, FDA měla pravdu a musíme ji dát nástroje k tomu, aby vypracovala regulační model, který předjímala.
 

Náprava tohoto zcela napravitelného problému nám umožní vytvořit systém, který bude motorem nových inovací a bude podněcovat lepší výsledky. Evropa a Japonsko již jednaly. Nyní vidí, jaký to přináší prospěch. Do hry vstupují lidé s velkými myšlenkami a hru samotnou mění terapie, které se právě dostávají do praxe. Některým zpochybnění statu quo nevyhovuje. Zejména těm, kdo staticky těží z překážek zabudovaných do současného uspořádání trhu. Naší povinností je, abychom ve Spojených státech učinili pro pacienty více a tento porušený systém dali do pořádku.
 

C. Randal Mills je prezidentem a výkonným ředitelem Kalifornského institutu pro regenerativní medicínu (California Institute for Regenerative Medicine)
 

William "Bill" H. Frist, M.D. je celostátně uznávaným specialistou na transplantaci srdce a plic, bývalým vůdcem republikánské většiny v americkém Senátu a předsedou představenstva Cressey & Company, veřejně neobchodované společnosti poskytující zdravotní služby