Ústav experimentální medicíny AV ČR, v.v.i. je významným centrem biomedicínského výzkumu, což dokazuje udělení statutu Centra Excellence EU – MEDIPRA a účast vědců na 6. a 7. rámcovém programu EU. Hlavním těžištěm výzkumné činnosti je základní výzkum v těchto směrech současné experimentální medicíny: neurovědy, regenerativní medicína a kmenové buňky, molekulární biologie nádorů, genetická ekotoxikologie. Ústav rozvíjí rovněž výzkum v následujících oblastech: tkáňové náhrady, nanomedicína, genotoxikologie, molekulární epidemiologie, DNA reparace, biochemie a imunofarmakologie. Ústav se dále podílí na vývoji a ověřování analytických, diagnostických a terapeutických metod, založených na výsledcích základního výzkumu pracoviště ve výše uvedených směrech výzkumu. Svou činností ústav přispívá ke zvyšování úrovně poznání a vzdělanosti, k inovaci léčebných prostředků a léků a k využívání vědeckých výsledků v praxi. Získává, zpracovává a rozšiřuje vědecké informace, vydává vědecké a odborné publikace (monografie, časopisy, sborníky apod.), poskytuje vědecké posudky, stanoviska a doporučení a provádí konzultační a poradenskou činnost. Ve spolupráci s vysokými školami uskutečňuje doktorské studijní programy a vychovává vědecké pracovníky. V rámci předmětu své činnosti rozvíjí mezinárodní spolupráci, včetně organizování společného výzkumu se zahraničními partnery, přijímá a vysílá stážisty, vyměňuje vědecké pracovníky včetně vědeckých poznatků a připravuje společné publikace. ÚEM AV ČR pořádá domácí i mezinárodní vědecká setkání, konference a semináře a zajišťuje infrastrukturu výzkumu včetně chovu experimentálních zvířat. Úkoly realizuje také ve spolupráci s vysokými školami, zejména lékařskými fakultami, resortními ústavy Ministerstva zdravotnictví a dalšími vědeckými a odbornými institucemi.