Neurodegenerativní onemocnění

Výzkum Huntingtonovy choroby, amyotrofní laterární sklerózy a poškození míchy – tato závažná témata ovládla třetí ročník mezinárodní konference o velkých zvířecích modelech neurodegenerativních onemocnění. Sympozium, které uspořádalo Centrum PIGMOD z Ústavu živočišné fyziologie a genetiky AV ČR v Konferenčním centru AV ČR na zámku v Liblicích 9. a 10. listopadu 2015, poskytlo prostor pro diskusi nejen odborníkům, kteří se studiem tohoto onemocnění zabývají, ale i těm, jichž se život s neurodegenerativním onemocněním bezprostředně týká.

Všechna fota: Archiv ÚŽFG AV ČR
Úvodní slovo prof. Jana Motlíka

Předcházelo mu setkání partnerů Česko-norského výzkumného programu, jehož hlavním řešitelem je právě ÚŽFG a kterého se zúčastnili také výzkumní a administrativní pracovníci, doktorandi a postdoktorandi z Univerzity Karlovy, Oslo University Hospital a Univerzity v Oslu.

Na vystoupení předsedy organizačního výboru a ředitele Centra PIGMOD prof. Jana Motlíka navázala prezentací životních příběhů pacientů s Huntingtonovou chorobou (HCH) Mgr. Monika Baxa. Zmínila se mj. o neutuchající pracovní motivaci zúčastněných, jejichž osudy neurodegenerativní onemocnění zasáhla. V této souvislosti také vyzdvihla, že vědečtí pracovníci a studenti centra se ve spolupráci se Společností pro pomoc při Huntingtonově chorobě setkávají s pacienty s HCH a jejich rodinami a formou přednášek a článků jim zprostředkovávají pokroky ve výzkumu.

Za organizaci CHDI Foundation, jež přispívá k výzkumu a hledání terapie pro toto onemocnění a rovněž podporuje chov a charakterizaci fenotypu HCH transgenních miniprasat (jež byla v ÚŽFG vypěstována jako potenciální model pro testování terapií pro HCH), vystoupil Douglas Macdonald, který přiblížil pohled jeho domovské organizace na aktuální studie a strategii pro jejich podporu.

Přednáška Douglase Macdonalda ze společnosti CHDI Foundation

Odborníci dále prezentovali metodiky a technologie, jež umožňují na biomedicínských modelech testovat nové molekulárně biologické a farmakologické přístupy k budoucímu léčení neurodegenerativních onemocnění, hovořili o vytvoření zvířecího modelu, charakterizaci fenotypu onemocnění a možnosti potencionálního testování terapií neurodegenerativních onemocnění.

Jak vytvořit potkaní model a sledovat, jestli se u něj projeví příznaky HCH, představili dr. Libo Yu-Taeger a dr. Huu Phuc Nguyen z University v Tübingenu. Zatímco dr. Nik Klymiuk následně diskutoval možnosti, jak utvořit prasečí modely monogenních onemocnění, dr. Marián Hruška-Plocháň z University v Curychu promluvil o tom, jak zformovat model ALS na lidských neurálních kmenových buňkách. Charakterizaci fenotypu jednotlivých zvířecích modelů se věnovali dr. Hana Kovářová a dr. Taras Ardan z ÚŽFG a Emoke Bendixen z Aarhus University, kteří se zabývají především sledováním exprese různých proteinů, a posléze i dr. Hana Hansíková z Univerzity Karlovy, jejíž tým se zaměřuje na změny funkcí mitochondrií. O změnách stability DNA a schopnostech její opravy pohovořili prof. Arne Klungland z University v Oslu a dr. Petr Šolc z ÚŽFG. Behaviorální studie z perspektivy experimentálních přístupů představili dr. Ralf Reilmann z George Huntington Institute v Munsteru, dr. Tereza Tykalová z České technické univerzity v Praze a dr. Zdenka Ellederová z ÚŽFG.

Douglas Macdonald a Ralf Reilmannn během záverečného diskuzního fóra

Profesor Martin Marsala z University v San Diegu (podrobněji viz AB 11/2005) doložil, jak lze potenciálně využít lidské kmenové buňky pro terapii ALS. Dr. Stefan Juhás z ÚŽFG prezentoval, jak je možné v preklinických studiích na prasečím modelu poškození míchy testovat doručení účinných látek pomocí vektorů do místa poškození, a dr. Pavlina Konstatinova z holandské společnosti uniQure přiblížila téma, jak by šlo AAV vektory využít k terapii HCH.

Konference se konala za účasti renomovaných vědeckých pracovníků z domácích i zahraničních špičkových vědeckých pracovišť. Účast na ní a posterovou prezentaci umožnili organizátoři především vědeckému mládí, postdoktorandům a doktorandům, kteří roztáčejí kola moderní vědy a bez nichž je současný pokrok nemyslitelný. Třetí setkání zaměřené na neurodegenerativní onemocnění jistě přispělo k začlenění českých týmů do proudu světové vědy. Věříme, že tradice sympozií na téma Velkých zvířecích modelů pro neurodegenerativní onemocnění v malebném prostředí zámku v Liblicích bude nadále pokračovat a i čtvrté setkání v roce 2017 se uskuteční v místě, které přeje vědeckému pokroku.

SOŇA BENEŠOVÁ,
Ústav živočišné fyziologie a genetiky
Akademie věd ČR, v. v. i.