Spolupráce s firmou uniQure přináší ovoce: Genová terapie prvních pacientů, to je výsledek naší spolupráce s firmou uniQure (USA).

Spolupráce s firmou uniQure přináší ovoce: Genová terapie prvních pacientů, to je výsledek naší spolupráce s firmou uniQure (USA).

Fri Jul 03 11:28:07 CEST 2020

UniQure N.V. (USA), významná firma podílející se pomocí genové terapie na vývoji transformativních léčebných přístupů pro pacienty se závažným genetickým onemocněním, dne 19. června 2020 oznámila, že první dva pacienti v první a druhé fázi klinických testů podstoupili genovou terapii přípravkem AMT-130 pro léčbu Huntingtonovy choroby (HD), dosud neléčitelného, neurodegenerativního onemocnění.

Fáze  I/II klinických testů je změřena na dvojí slepé testování účinku přípravku AMT-130. Jeden pacient nyní podstoupil léčbu přípravkem AMT-130 a druhý naopak přípravkem bez účinné látky.  Na vývoji léčebné metody genové terapie pomocí AMT-130 se významně podílel tým prof. J. Motlíka z ÚŽFG AVČR: „Nyní věříme, že naše prasátka svými životy poskytla výsledky, které budou opravdu sloužit pacientům s HD“.