Jsme uznávaným centrem základního biomedicínského výzkumu v ČR i v zahraničí. Vyvíjíme nové diagnostické a léčebné metody závažných civilizačních onemocnění, jakými jsou rakovina tlustého střeva a konečníku, Alzheimerova choroba, Parkinsonova nemoc, amyotrofická laterální skleróza a další. Mimoto zkoumáme možnosti regenerace nervových buněk po poškození mozku a míchy, vyvíjíme umělé chrupavčité a kostní náhrady a sledujeme vlivy znečištěného ovzduší na lidské zdraví.

V současnosti tvoří ústav 11 samostatných vědeckých oddělení zaměřených na výzkum v oblasti buněčné neurofyziologie, regenerace nervové tkáně, neurochemie, neurofyziologie sluchu, buněčné a vývojové biologie, genetické toxikologie a epigenetiky, nanotoxikologie, epidemiologie, molekulární biologie nádorů, tkáňového inženýrství, plasticity buněčného jádra a funkčního uspořádání biomembrán.