RNA4T: RNA pro terapii

Cíle projektu

Výzkumné záměry

Partneři projektu

Mezinárodní vědecká rada

Léčiva na bázi RNA mohou překonat limity konvenčních nízkomolekulárních léčiv modulujících funkce proteinů tím, že se zaměří na jejich aktivní místa, která jsou omezena léčitelností cílových proteinů, v nichž se nachází méně než 30 % z 2.500 proteinů souvisejících s onemocněním. RNA terapie by mohly mít řadu dalších inherentních výhod, jako je nízká imunogenicita, rychlý návrh a adaptabilita, rychlá a efektivní výroba, dlouhodobý účinek a využitelnost u vzácných onemocnění. Většina RNA terapeutik se spoléhá na párování bází analogů RNA v různých antisense mechanismech, případně jsou léky na bázi mRNA přechodně překládány. Plný potenciál této moderní a bezpečné technologie však zůstává neprozkoumaný, protože existuje méně než tucet RNA terapeutik schválených FDA.

Tento projekt sdružuje 14 výzkumných skupin pracujících na několika modelech onemocnění a ovládajících různé metodické přístupy v organické chemii, biochemii a buněčné a molekulární biologii se společným jmenovatelem v biologii RNA. Dává nám tak jedinečnou příležitost provádět vysoce interdisciplinární výzkum, který posílí naše úsilí o pevné usazení České republiky na mapě vývoje RNA terapeutik a výrazně tak zvýší její vědeckou prestiž.