V posledních letech došlo k několika významným objevům biologických systémů zodpovídajících v organismech za různé úpravy genů. Mezi poslední patří objev bakteriálního systému CRISPR-Cas9, umožňujícího štěpení DNA o konkrétní sekvenci. Potenciální využití takového nástroje jak v základním výzkumu, tak v medicíne medicíny je obrovské – pro jeho plný rozvoj je ale potřeba ještě překonat několik překážek.
Pracovní listy na téma Jak postupovat při léčbě geneticky podmíněné choroby najdete v příloze pod galerií obrázků.
Pěkná videa popisující funkci CRISPR-Cas volně přístupná na you tube
https://www.youtube.com/watch?v=2pp17E4E-O8
Citovaná a doporučená literatura:
CHEN, Xiaoyu; GONÇALVES, Manuel AFV. Engineered viruses as genome editing devices. Molecular Therapy, 2016, 24.3: 447-457.
GARCÍA-TUÑÓN, Ignacio, et al. The CRISPR/Cas9 system efficiently reverts the tumorigenic ability of BCR/ABL in vitro and in a xenograft model of chronic myeloid leukemia. Oncotarget, 2017, 5.
JINEK, Martin, et al. A programmable dual-RNA–guided DNA endonuclease in adaptive bacterial immunity. Science, 2012, 337.6096: 816-821.
CHARPENTIER, Emmanuelle; DOUDNA, Jennifer A. Biotechnology: Rewriting a genome. Nature, 2013, 495.7439: 50-51.
HOHMANN, Stefan. Editor’s comment on ‘CRISPR/Cas9-mediated gene editing in human zygotes using Cas9 protein’. Molecular Genetics and Genomics 2017. doi:10.1007/s00438-017-1300-x
LIANG, Puping, et al. CRISPR/Cas9-mediated gene editing in human tripronuclear zygotes. Protein & cell, 2015, 6.5: 363-372.
LIAO, Hsin-Kai, et al. Use of the CRISPR/Cas9 system as an intracellular defense against HIV-1 infection in human cells. Nature communications, 2015, 6.
LIN, Lin, et al. Fusion of SpCas9 to E. coli Rec A protein enhances CRISPR-Cas9 mediated gene knockout in mammalian cells. Journal of Biotechnology, 2017, 247: 42-49.
SCHULTHEIS, Beate, et al. First-in-human phase I study of the liposomal RNA interference therapeutic Atu027 in patients with advanced solid tumors. Journal of Clinical Oncology, 2014, 32.36: 4141-4148.
TANG, Lichun, et al. CRISPR/Cas9-mediated gene editing in human zygotes using Cas9 protein. Molecular Genetics and Genomics, 2017, 1-9.
WANG, Gang, et al. CRISPR-Cas9 can inhibit HIV-1 replication but NHEJ repair facilitates virus escape. Molecular Therapy, 2016.
WU, Jun, et al. Interspecies chimerism with mammalian pluripotent stem cells. Cell, 2017, 168.3: 473-486. e15.
The last few decades have brought new revolutionary findings in biological systems that are responsible for the manipulation of gene expression in living organisms. The last one became the elucidation of the bacterial CRISPR-Cas9 function. Originally, this bacterial system is able to cleave DNA according to its specific sequence. The gene editing machinery has a large application potential in the field of basic science and in biomedicine, as well. However, there are still several obstacles to overcome.
Schéma editace genomu metodou CRISPR-Cas9. Vybraný úsek genomu je rozeznáván pomocí sekvenční kompatibility s guide RNA vázanou na protein Cas9, který následně cílovou DNA štěpí. Blíže v textu a na str. XLVII–XLIX kuléru. Podle různých zdrojů kreslila M. Chumchalová
